Небольшие молекулы РНК в настоящее время рассматриваются как наиболее перспективные для разработки новых медикаментов.
В экспериментах на мышах удалось излечить гепатит В, а в опытах на животных — замедлить рост раковых опухолей короткими интерферирующими молекулами (siРНК). По мнению одних ученых, siРНК блокировали определенные гены вируса и сверхактивные гены у раковых клеток. Однако некоторые исследователи полагают, что лечебное действие siРНК объясняется тем, что происходит активизация иммунной системы, и поэтому подавляется размножение вирусов и рост раковых клеток. Немецким ученым из Университета им. Людвига Максимилиана в Мюнхене удалось выяснить, что такое действие молекул зависит от их строения, которое контролируется девятью последовательными генами.