Самое дорогое в мире лекарство поступит в продажу в 2015 году

Первой страной, где появится препарат, одна ампула которого стоит 53 тысячи евро, станет Германия. Лекарство предназначено для терапии редкого генетического заболевания – дефицита липопротеинлипазы.

После 25 лет исследований и различных обстоятельств, которые отодвигали выход препарата, разработчик – голландская биотехнологическая компания UniQure – и ее итальянский партнер по продажам Chiesi готовы начать продажу лекарства Glybera по цене 53 тысячи евро за ампулу, сообщает The Guardian.

Препарат предназначен для лечения редкого генетического недуга

– дефицита фермента липопротеинлипазы, регулирующего уровень липидов в

крови. Это наследственное заболевание, при котором из-за мутантного

гена, кодирующего липопротеинлипазу, фермент не вырабатывается в

организме, вследствие чего липиды, присутствующие в кровотоке в

избыточном количестве, могут закупорить сосуды. Glybera относится к

препаратам генной терапии, которые позволяют вставить копию

«работающего» гена в клетки, тем самым вылечив заболевание.

Glybera

был одобрен в Европе в 2012 году, но выход лекарства затянулся,

поскольку разработчики собирали информацию об эффективности и

уникальности продукта, чтобы объяснить его высокую стоимость. К концу

апреля 2015 года немецкий Объединенный федеральный комитет (G-BA) после

изучения предоставленных данных вынесет решение касательно Glybera.

По

условиям соглашения между UniQure и Chiesi, итальянская компания имеет

право самостоятельно решить, какова будет стоимость Glybera в Европе.

Компания намерена установить розничную цену в размере 53 тысячи евро за

одну ампулу или 43 870 евро при покупке у производителя.

Курс

генной терапии одного среднестатистического пациента, которому

необходимы 42 инъекции (то есть 21 ампула) составит 1,11 млн евро.

Стоимость Glybera, согласно правилам немецкой системы лекарственного

ценообразования, будет уменьшена на 7% в течение года после выхода

препарата на рынок.

UniQure получит роялти в размере 23–30% от

продаж Glybera в Европе, где проживают 150–200 человек с дефицитом

липопротеинлипазы. Компания рассчитывает, что Управление по продуктам и

лекарствам США (Food and Drug Administration, FDA) одобрит Glybera в

2018 году.

UniQure – голландская биофармацевтическая компания,

основанная в 1998 году. UniQure специализируется на препаратах для

лечения как генетических, так и приобретенных заболеваний. Выручка

компании в 2013 году составила $3,7 млн, а убыток – $33,5 млн.

Chiesi

– итальянская фармацевтическая компания, основанная в 1935 году. Chiesi

разрабатывает, производит и продает различные препараты, в том числе

для лечения респираторных и неонатальных заболеваний. Главный офис

компании находится в Парме. R&D центры Chiesi расположены в Италии,

Франции и Великобритании, а заводы – в Италии, Франции и Бразилии.