Дети с врожденным тяжелым комбинированным иммунодефицитом (SCID) умирают в первые месяцы жизни от инфекционных заболеваний, которые невозможно вылечить антибиотиками.
На помощь им приходит генная терапия.
В настоящее время таким детям проводится трансплантация костного мозга или стволовых клеток, после чего продолжительность жизни лимфоцитов становится нормальной. Чем раньше делается пересадка, тем лучше отдаленные результаты лечения. Применение методов генной терапии позволило в 2002 г. заменить в лимфоцитах больного иммунодефицитом дефектный ген, кодирующий фермент аденозиндезаминазу, на нормальный ген. Французские ученые сообщили, что им удалось восстановить у 4 детей дефектный рецептор в лимфоцитах с помощью генных манипуляций со стволовыми клетками костного мозга.
How to resolve AdBlock issue? 
