Редкие заболевания в России: диалог экспертов здравоохранения и общественности

В настоящее время вопрос о лекарственном обеспечении пациентов с редкими заболеваниями находится в фокусе внимания органов государственной власти и общественности. Согласно заявлению Минздрава РФ в 2014 году полномочия по закупке лекарственных препаратов в рамках федеральной программы «7 нозологий» регионам переданы не будут. В соответствии с законом «Об основах охраны здоровья граждан»  обеспечение пациентов с редкими заболеваниями является бюджетным обязательством субъектов РФ. Каким образом будет осуществляться закупка лекарственных препаратов  для пациентов с орфанными заболеваниями, включенными в существующие льготные программы лекарственного обеспечения? Как будет организован доступ к жизненно-необходимой терапии пациентам с орфанными нозологиями, которые не финансируются в рамках государственных льготных программ, в то время как препараты для их лечения зарегистрированы на территории России?

Все эти вопросы в преддверии Всемирного дня редких заболеваний

обсуждались 19 февраля на пресс-конференции в Москве при участии

главного специалиста по медицинской генетике МЗ РФ Петра Васильевича

Новикова; заместителя  директора  ФГБУ «Научный центр здоровья детей»

РАМН Лейлы Сеймуровны Намазовой-Барановой; сопредседателя Всероссийского

союза общественных объединений пациентов Юрия Александровича Жулева;

директора Института экономики здравоохранения НИУ «Высшая школа

экономики» Ларисы Дмитриевны Попович и генерального менеджера компании

Джензайм по России и странам СНГ (в составе группы Санофи) Андрея

Валериевича Шутова.

Определение редкого заболевания варьирует в

законодательствах разных странах. Так, в Европе редким заболеванием

принято считать заболевание с распространенностью 1человек на 2000

населения, в РФ редкое заболевание законодательно определено как

заболевание с распространенностью 1человек  на 10000 населения1. В 2012

году со вступлением в действие новых основ законодательства в сфере

здравоохранения впервые в нашей стране на государственном уровне введено

понятие редких (орфанных) заболеваний, дано их определение1.

В

настоящее время в соответствии с действующим законодательством

финансирование лекарственного обеспечения орфанных пациентов является

бюджетным обязательством субъектов РФ[1],[2]. Однако, орфанные

заболевания гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь Гоше

входят в перечень заболеваний программы «7 нозологий», и закупка

препаратов для их лечения осуществляется централизованно за счет средств

федерального бюджета[3]. На текущий момент наибольшую обеспокоенность у

специалистов здравоохранения, а также пациентов и их родственников

вызывает будущее программы «7 нозологий», а именно будут ли переданы

полномочия по закупке лекарственных препаратов регионам РФ.

«В

настоящее время лекарственные препараты в рамках программы «7 нозологий»

для пациентов с редкими заболеваниями закупаются централизованно

Министерством здравоохранения за счет средств федерального бюджета на

сумму более 50 млрд. рублей ежегодно. Затем они распределяются в

регионы, где пациенты могут бесплатно получить их в государственных

аптеках по рецепту врача. Возможное вступление закона о регионализации

программы не решает принципиальных проблем системы дорогостоящего

лекарственного обеспечения. Регионализация не создает прозрачной

доступной системы обеспечения пациентов лекарственными средствами, не

снижает стоимости препаратов, а напротив увеличивает издержки, а также

не способствует повышению качества лекарственных препаратов», -  считает

Петр Васильевич Новиков, главный специалист по медицинской генетике МЗ

РФ, руководитель отдела наследственных заболеваний Московского НИИ

педиатрии и детской хирургии.

«Дети с редкими болезнями – это

очень  животрепещущая тема. С одной стороны, бремя редких болезней будет

в популяции неуклонно нарастать, а значит, человечество будет тратить

все большие деньги, чтобы разработать лекарства для их эффективного и

безопасного лечения, цена которых по определению не будет низкой. А

самое дорогостоящее лечение, тем более детей, безусловно, должно брать

на себя государство. С другой стороны, больных таких мало, и значит,

создавать профильные региональные центры, как это делается с другими

группами болезней, не будет выходом из проблемы – они будут просто

нерентабельны. То есть следует решить вопрос с порядком оказания

медицинской помощи таким пациентам в федеральных центрах. С третьей

стороны, больные с редкими болезнями нуждаются не только в

медикаментозной терапии, им нужно комплексное

медико-психолого-педагогическое сопровождение, модель которой создана в

Научном центре здоровья детей и давно доказала свою эффективность. И

вопрос только в возможностях ее тиражирования. Так что без привлечения

широкого административного ресурса

Минздрава России и других ФОИВ

эту проблему с места не сдвинуть, - отметила Лейла Сеймуровна

Намазова-Баранова, доктор медицинских наук, профессор,

член-корреспондент РАМН, заместитель  директора  ФГБУ «Научный центр

здоровья детей» РАМН.

Основная проблема, с которой сталкиваются

пациенты с редкими заболеваниями и их родственники, - это трудности,

связанные с диагностикой, поиском квалифицированного специалиста,

наличием достоверной информации о болезни и пониманием врачей, как

правильно вести таких пациентов.

"Проблемы диагностики, лечения и

льготного лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями

не могут быть решены без поддержки федерального бюджета. Только

консолидированный подход позволит реализовать декларированные

государственные гарантии в этой области", -  уверен Юрий Александрович

Жулев, сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений

пациентов.

Для большинства редких заболеваний не существует

эффективного лечения, но доступны методы, позволяющие улучшить качество и

продолжительность жизни пациентов.

"Орфанные заболевания -

серьезное испытание  не только для самого пациента и его родных. Это

проблема  для фармпроизводителя - слишком дорого обходится создание

препарата, а рентабельность производства низка из-за малого объема

выпуска. Организация доступа пациентов с редкими заболеваниями к

надлежащей медицинской помощи и лекарственному обеспечению - это

прозрачный индикатор социальной ориентированности государства. Удается

ли создать систему, в которой  все нуждающиеся получают  необходимую им

терапию,  или больные остаются один на один со своей проблемой - вот то

мерило, которым можно измерить реальные приоритеты любого

правительства", - прокомментировала Лариса Дмитриевна Попович, директор

института экономики здравоохранения НИУ "Высшая школа экономики".

В

последние годы произошли положительные изменения в области оказания

помощи пациентам с редкими заболеваниями в России – в законодательной

сфере, в области реализации программ лекарственного обеспечения и

социально-ответственного подхода представителей фарминдустрии.

«Более

30 лет назад Джензайм стал пионером в области разработки и применения

инновационных биотехнологичных препаратов. В своей деятельности мы в

первую очередь ориентируемся на потребности пациентов. На сегодняшний

день компания готова поддерживать и развивать проекты, целью которых

является улучшение доступа пациентов с орфанными заболеваниями к

жизненно-необходимой терапии. Решение данного вопроса требует

комплексного подхода  с участием всех заинтересованных сторон, и мы

готовы к сотрудничеству», - отметил Шутов Андрей Валериевич, генеральный

менеджер Джензайм, Россия и страны СНГ.

За дополнительной

информацией просьба обращаться в коммуникационное агентство AGLoyalty по

тел.: 8-499-788-91-57 к  Татьяне Гавриленко, Этот адрес электронной почты защищён от спам-ботов. У вас должен быть включен JavaScript для просмотра.,

8-926-796-29-39  и Марине Рождествиной, Этот адрес электронной почты защищён от спам-ботов. У вас должен быть включен JavaScript для просмотра., 

8-985-250-54-64.

1]  ФЗ №323 «Об основах охраны здоровья граждан»