Лондон: благодаря генной терапии ребенка вылечили от комбинированной иммунной недостаточности без помощи донора

Генная терапия помогла вылечить ребенка по имени Рис Эванс от страшного недуга, известного под названием "комбинированная иммунная недостаточность".

Заболеванием такого типа страдают только младенцы мужского пола, поскольку только у них одна X-хромосома. Один из располагающихся в этой хромосоме генов отвечает за производство белка интерлейкина-2. Если этот ген не выполняет своих функций, то развития Т-клеток - ключевой части иммунной системы - не происходит.
Дети, страдающие таким заболеванием, подлежат полной изоляции, поскольку их организм не способен противодействовать воздействию болезнетворных организмов, так что даже банальный насморк может привести ребенка к гибели. До сих пор единственным средством лечения была пересадка фрагмента чужого костного мозга: в тимус ребенка вводятся стволовые клетки из костного мозга донора, после чего из них формируется практически новая иммунная система.

Такое лечение необходимо проводить насколько возможно рано. В начале этого года сотрудникам Университета Дюка удалось установить, что коэффициент приживаемости стволовых клеток, пересаженных больному в первые четыре недели жизни, составляет около 95%. Позднее, этот коэффициент снижается до 60-70%. Ранее подобную процедуру проводили только на 6-7 неделе, и лишь в половине случае лечение было успешным. Не говоря уж о том, что найти подходящего донора удается как правило один раз из трех.

На сей раз в лондонском медицинском центре Great Ormond Street Hospital была применена несколько другая методика: в качестве доноров выступали сам Эванс и его "собрат по несчастью", другой младенец, страдающий таким же недугом. Врачи взяли стволовые клетки из организмов самих младенцев. После чего определенным образом модифицированная форма ретровируса, найденного у гиббонов, была использована в качестве средства доставки в стволовые клетки исправленного гена, отвечающего за производство иммунного белка.

Измененные таким образом стволовые клетки снова вживляются в тела больных. Именно так и было проделано в случае с Рисом Эвансом: теперь ребенок находится дома и его уровень Т-клеток находится в пределах нормы. С момента операции прошло семь месяцев. Другой ребенок, лечение которого производилось три месяца назад, тоже идет на поправку. Сотрудники медцентра говорят, что в течение следующих двух лет аналогичным операциям подвергнутся еще четверо больных младенцев.