Одобрен препарат для лечения редкой болезни

Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. получила одобрение FDA на препарат Naglazyme для лечения редкого и, зачастую, смертельного генетического заболевания –мукополисахаридоза IV степени (MPS IV).

ЛС будет применяться для энзимозаместительной терапии и появится на фармрынке в США в ближайшее время. Компания также ожидает одобрения Naglazyme в Европе. Причиной заболевания MPS IV является дефицит энзима, что приводит к прогрессирующей дисфункции клеток, тканей и органов. Препарату присвоен «сиротский статус», т.к. он предназначен для лечения редкого заболевания.