Пациенты с орфанными заболеваниями нуждаются в своевременном лекобеспечении
Председатель правления центра экспертной помощи «Дом Редких» Анастасия Татарникова отметила сложившийся парадокс: «Сегодня пациент должен дожить до своего худшего состояния – получить инвалидность, только тогда он может получить лекарства. Это замкнутый круг, который противоречит принципам здравоохранения, которое ориентировано на превентивность. Существующая система обеспечения лекарствами не удовлетворяет нуждам и потребностям пациентов». Представитель пациентского сообщества также привела пример несовершенства нормативно-правового регулирования. «Два вида одного заболевания легочной гипертензии – идиопатическая легочная артериальная гипертензия (иЛАГ) и хроническая тромбоэмболическая легочная гипертензия (ХТЭЛГ) – имеют разную степень доступности патогенетической терапии. Несмотря на то, что иЛАГ, находясь в так называемом «Перечне 19-ти» (орфанных заболеваний), пациенты все ещё сталкиваются с серьёзными проблемами с лекарствами, о чем свидетельствуют регулярные обращения на «горячую линию» нашей организации. Эти проблемы, в первую очередь, связаны с высокой финансовой нагрузкой для региональных бюджетов. Ещё сложнее обстоят дела у пациентов с ХТЭЛГ: для них отсутствие в каком-либо перечне, включая «Перечень 19-ти», делает наличие инвалидности обязательным для получения бесплатной терапии. Очевидно, что обе нозологии требуют системного решения с участием федерального бюджета».
В 2018 году ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова» Минздрава РФ и Bayer подписали меморандум о сотрудничестве в области трансляционной медицины, разработки и применения инновационных лекарственных препаратов. В рамках развития сотрудничества один из проектов НМИЦ им. В.А. Алмазова получил экспертную и грантовую поддержку концерна Bayer. Следующим важным шагом стало подписание в 2019 году соглашения о доклиническом исследовании молекулы концерна на базе НМИЦ им. В.А. Алмазова.