К 2022 г. глобальный объем продаж орфанных препаратов превысит 200 млрд долл.
Между тем, ряд конгрессменов выразили обеспокоенность тем, что некоторые фармпроизводители пользуются существующими законами, чтобы получить поддержку государства для разработки препаратов для лечения обычных заболеваний. Так, например, компания легально может подать заявку на одобрение широко применяемого препарата для орфанного показания и в случае успеха получить налоговые льготы и право на установление монопольной цены. Среди таких препаратов эксперты упоминают гипохолестеринемическое средство Crestor (AstraZeneca), антипсихотик Abilify (Otsuka), противоопухолевый препарат Herceptin (Roche) и препарат для лечения ревматоидного артрита Humira (AbbVie).
В начале текущего года сенаторы Оррин Хэтч, Чак Грассли и Том Коттон обратились с письмом в Счетную палату США с просьбой пересмотреть Закон об орфанных лекарственных препаратах, принятый в США в 1983 г. Согласно этому закону разработчики орфанных ЛП могут рассчитывать на помощь государства.